يمكن للمرضى الذين فقدوا نظرهم بسبب معاناتهم من مرض موروث فى شبكية العين ، أن يستعيدوا نعمة الإبصار مرة أخرى عن طريق العلاج الجينى الجديد ، وفقا للأبحاث التى قدمت فى الاجتماع السنوى الـ 121 للأكاديمية الأمريكية لطب العيون الذى عقد مؤخرا فى الولايات المتحدة .
وعانى المرضى فى هذه الدراسة من حالة تسمى ” ليبير الخناق الخلقي” (لكا)، الذي يبدأ في مرحلة الطفولة ويتطور ببطء، مما يسبب العمى الكامل في نهاية المطاف.. هذا العلاج الجيني الأول من نوعه حاليا قيد المراجعة من قبل “إدارة الغذاء والدواء” الأمريكية للحصول على الموافقة المحتملة هذا العام.
وقال الدكتور”ستيفن راسل”، أستاذ طب العيون فى جامعة “أيوا”الأمريكية ، وأحد الباحثين الرئيسين لهذا العلاج الرائد :” أظهرت بيانات أول دراسة عشوائية، أجريت على ما بين 27- 29 مريضا ، حيث شهد بواقع 93% تحسينات ذات مغزى فى رؤيتهم .. كما أظهرت تحسنا في حساسية الضوء والرؤية الطرفية.
وقد تفتح الموافقة على هذا العلاج الباب أمام العلاجات الجينية الأخرى التي يمكن أن تعالج في نهاية المطاف أكثر من 225 من الطفرات الوراثية المعروفة التى تسبب العمى. ويمكن تطبيقه على التهاب الشبكية الصباغي ، ومرض الشبكية الموروثة الناجمة عن الجينات المعيبة .. وفي المستقبل، يمكن أن يوفر العلاج الجيني البروتينات الرئيسية اللازمة لاستعادة الرؤية في الأمراض الأكثر شيوعا مثل الضمور البقعي المرتبط بالعمر.
يعد مرض ليبير الخناق الخلقى (لكا) من الأمراض نادرة الحدوث ، لتصيب شخصا بين كل 80.000 شخص .. يمكن أن يكون سببه واحد أو أكثر من 19 جينات مختلفة.
